Agencia Española autoriza ensayo con un fármaco clínico contra la Esclerosis
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) ha autorizado el inicio de un ensayo clínico de fase I con el fármaco experimental AP-2, desarrollado por el CSIC, para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio comenzará en abril de 2026 en Madrid con 70 voluntarios sanos.
Detalles del Ensayo Clínico
• Fármaco: AP-2, una molécula desarrollada en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC).
• Objetivo: Evaluar la seguridad y farmacocinética del compuesto en humanos.
• Inicio: Abril de 2026.
• Lugar: Hospital Universitario de La Princesa (Madrid).
• Participantes: 70 voluntarios sanos en la primera fase.
• Promotor: Molefy Pharma, una spin-off del CSIC.
Contexto Científico
• La ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica) es una enfermedad neurodegenerativa que afecta las neuronas motoras, provocando debilidad muscular progresiva.
• El fármaco AP-2 actúa modulando la proteína TDP-43, cuya acumulación anómala está relacionada con el avance de la enfermedad.
• Si los resultados de seguridad son positivos, se espera que en enero de 2027 se inicie la siguiente fase del ensayo con pacientes diagnosticados de ELA.
Importancia del Avance
• Innovación española: Este ensayo representa un hito en la investigación biomédica nacional, al ser un desarrollo propio del CSIC.
• Esperanza terapéutica: Aunque aún en fase inicial, abre la posibilidad de contar con un tratamiento que pueda modificar el curso de la enfermedad.
• Impacto internacional: España se posiciona como referente en investigación de enfermedades neurodegenerativas.
Próximos Pasos
• Fase I (2026): Evaluación en voluntarios sanos.
• Fase II (2027): Ensayos en pacientes con ELA para medir eficacia.
• Fase III (futuro): Ensayos más amplios para confirmar resultados y buscar aprobación regulatoria.
